◎本報記者 張佳星

細胞、基因治療讓精準醫療成爲可能。但細胞與基因治療既不同於藥品，也不同於器械，在藥品和第三類醫療技術的監管通道中無所適從。

5月1日，《生物醫學新技術臨牀研究和臨牀轉化應用管理條例》（以下簡稱《條例》）將正式施行，這是我國首部專門針對生物醫學新技術臨牀研究與轉化應用的行政法規，首次從國家層面明確了新技術落地轉化的可行路徑。

《條例》將如何兼顧監管和發展？如何打通轉化落地的“最後一公里”？對研究機構資質的“高門檻”設置，會不會造成臨牀優質資源配置失衡？帶着這些問題，科技日報記者4月21日採訪了相關專家。

第一問：如何兼顧監管和發展？

“細胞是‘活’的，進入人體後增殖生長髮揮作用，生長衰退曲線因人而異。”國家幹細胞重大研發專項專家組原副組長王小寧表示，與傳統藥物不同，細胞與基因治療具有“活”的特性和異質性，需要醫生在開展治療時具備監測能力以及處置細胞因子風暴等不良事件的能力。此外，細胞治療的有效率存在明顯個體差異，開展治療時需要適時調整治療策略。

“《條例》最突出的制度變革之一，是將生物醫學新技術臨牀研究由審批制改爲備案制。”北京中醫藥大學人文學院法律系教授鄧勇告訴科技日報記者，備案制並非放鬆監管，而是通過創新機制守住安全底線，實現從“嚴進寬出”向“寬進嚴出、全程強監管”轉型。

《條例》要求強化前置審查，備案前必須完成非臨牀安全性與有效性驗證、學術及倫理雙重審查、受試者保護制度，實施全過程動態風控。

鄧勇強調了《條例》中壓實事後法律責任的重要性。

“未經備案開展研究最高可罰100萬元，違規臨牀應用罰款高達1000萬元，這些量化指標會對違規行爲產生震懾。”鄧勇表示，新規還配套禁業、吊銷資質等懲戒措施，並明確無過錯先行賠付與商業保險機制，平衡創新風險與權益保障。

第二問：如何打通生物醫學新技術轉化“最後一公里”？

《條例》第十條明確規定：發起生物醫學新技術臨牀研究的機構應當是在我國境內依法成立的法人。

“法人涵蓋醫療機構、科研院所、企業等主體，這也是首次以行政法規形式明確企業在臨牀研究中的主導地位。”鄧勇解釋，企業可主導研究方案設計，以臨牀價值與產業化爲導向，聯合三甲醫院、科研院所組建產學研用聯盟，統籌技術、資金、臨牀與市場資源，破解長期存在的“企業有技術、醫院有臨牀、轉化無主體”的行業痛點。相較傳統模式，企業主導可大幅提升決策與執行效率，補齊醫療機構“重科研、輕轉化”的短板。

《條例》明確對經批准臨牀轉化應用的生物醫學新技術，醫療機構開展臨牀應用可以按照規定收取費用。國務院衛生健康部門應當公佈已備案的生物醫學新技術臨牀研究及其臨牀研究發起機構、臨牀研究機構等信息。

針對上述新規，相關企業專家表示，《條例》不僅首次明確全鏈條轉化路徑，還降低了企業投資風險，通過在線備案並公開機構名單等舉措緩解了企業信息資源“不對稱”造成的決策難題，一系列關於獲批後收費、數據保護相關的明確條款爲企業提供了商業化基礎。

第三問：臨牀研究實施機構爲何必須爲三級甲等醫療機構？

“生物醫學新技術的生產規範、臨牀實施等影響因素多、技術門檻高，三級甲等醫療機構是實施的最基本條件。”王小寧告訴科技日報記者，如果實施機構在縣鄉級基層機構開展，難以保障其有效性和安全性。

在三級甲等醫療機構的基礎上，此次《條例》還要求機構設置學術和倫理委員會，具有高級職稱研究者、質量管理體系和穩定的經費。

“此次條例對實施機構資質的規定相較以往更加嚴格。”相關企業專家表示，短期來看，這會增加對有GCP（藥物臨牀試驗質量管理規範）經驗及特定技術的平臺頭部醫院需求，長期來看，更有利於倒逼醫院提升能力，最終緩解優質醫療資源結構性緊張局面，最終規範帶動行業升級。

“醫療機構需加快完善倫理與學術審查體系，強化全過程質控；企業應儘快梳理資質條件，佈局醫企協同路徑，搶抓轉化窗口期。”鄧勇說。

（科技日報北京4月21日電）