科技日報北京5月7日電 （記者張夢然）由美國猶他大學健康學院領銜的國際團隊在基因編輯領域取得一項突破性進展，他們開發出一種名爲Cas12a2的新型CRISPR技術。該技術摒棄了傳統CRISPR用於基因修復的“分子剪刀”邏輯，轉而充當“基因碎紙機”。科學家能夠對其進行編程，使其在識別到特定病變細胞（如癌細胞或病毒感染細胞）時，迅速切碎其DNA，精準消滅病竈，同時對周圍健康細胞秋毫無犯。該重量級研究成果發表在最新一期《自然》上。

長久以來，醫學界在治療癌症等疾病時始終面臨一個棘手問題：如何在清除有害細胞的同時，避免誤傷健康細胞。傳統化療藥物往往“殺敵一千，自損八百”，帶來極大的副作用。而新型Cas12a2系統則展現了顛覆性的精準度。

從運作機制來看，常規CRISPR蛋白（如Cas9）通常可識別DNA序列並進行精準剪切。而Cas12a2則被設計爲識別病變細胞特有的RNA序列。一旦鎖定目標，它就會進入不可控的狂暴模式，對細胞內的DNA進行無差別的瘋狂切割。病變細胞在無法承受的巨大基因損傷下，會被迫啓動自我毀滅程序。

在針對人類肺癌細胞的實驗中，團隊將Cas12a2靶向設定爲引發癌變的KRAS基因突變。結果顯示，該系統精準打擊了帶有突變的癌細胞，使其在培養皿中生長率銳減50%，療效媲美傳統抗癌藥順鉑；與此同時，擁有正常KRAS基因的健康細胞則完全免受波及。在對抗病毒感染方面，該系統在小鼠模型中也大放異彩。當被編程爲追蹤人類乳頭瘤病毒的RNA時，它清除了超過90%的受感染細胞，並在活體實驗中抑制了腫瘤生長。

該系統的靶點可以輕鬆重新編程，有望應用於包括艾滋病在內的多種病毒性疾病。團隊認爲，該技術未來不僅能用於治療癌症和病毒感染，還有望通過清除大腦中的毒素細胞或衰老細胞，攻克神經退行性疾病及與衰老相關的疾病，真正實現“治癒不治之症”的願景。

【總編輯圈點】

Cas12a2顛覆了CRISPR的“剪刀”邏輯，完美解決了傳統療法“誤傷”健康組織的痛點。不過，儘管前景無限，該技術距離真正的人體臨牀應用仍有較長距離。目前，絕大部分實驗仍在培養皿或小鼠模型中進行。因此下一步，科學家需攻克兩大難關：一是確保向人體內遞送足夠劑量的Cas12a2到達病竈部位；二是嚴密評估這種強效“基因碎紙機”在人體內長期存在的潛在安全隱患。