科技日報記者 張夢然 大型國際合作科研項目——全球神經退行性疾病蛋白質組學聯盟（GNPC）發表了對全球最大蛋白質數據集之一（2.5億個蛋白質）的分析結果，爲阿爾茨海默病、帕金森病等神經退行性疾病的生物學基礎提供了新分子圖譜。這一系列論文合集發表於15日的《自然·醫學》和《自然·衰老》雜誌，揭示了與神經退行性疾病和衰老過程有關的獨特蛋白質生物標誌物，有望提早發現此類疾病並改善疾病結局。
比爾·蓋茨在《自然·醫學》的“世界展望”文章中評價道：“諸如基於血液的診斷測試和獲批的抗體療法這類重大突破終於開始扭轉局面。我們比以往任何時候都更接近這一天：確診阿爾茨海默病不再等於被判死刑……GNPC是全世界科學家攜手合作的一個完美典範。”
神經退行性疾病構成了日益嚴峻的全球衛生挑戰，影響着全球逾5700萬人，且人數預計每20年會翻一倍。然而，尋找有效療法的努力一直受限於診斷難度和對疾病機制的理解不足。生物標誌物能幫助臨牀醫師更早識別和診斷神經退行性疾病，找到更好的治療方法，但構建用於分析的大規模、多樣化數據集存在挑戰，阻礙了研究進展。通過利用先進技術研究蛋白質，科學家已經開始破譯神經退行性疾病的複雜分子圖譜，爲提早診斷和靶向治療帶來了希望。
在旗艦論文中，GNPC團隊報道了最大的蛋白質數據集之一，包含來自3.5萬個生物流體樣本的約2.5億個獨一無二的蛋白質檢測數據。這些樣本包括血漿和腦脊液，由全球23個科研團體提供，還包含了相關臨牀數據。團隊從中鑑定出與阿爾茨海默病、帕金森病、額顳葉癡呆和肌萎縮側索硬化相關的特異性蛋白質。
來自GNPC的另3篇相關論文中，項目團隊確定了疾病特異性血漿生物標誌物圖譜，以及阿爾茨海默病、帕金森病和額顳葉癡呆共有的一個蛋白質特徵；鑑定了與APOEε4等位基因攜帶者相關的一個腦脊液和血漿蛋白特徵；確定了認知功能相關蛋白質中的年齡相關性改變。
項目團隊指出，國際合作、數據共享和利用多樣化數據集對於加速神經退行性疾病研究的發現非常重要。
