藥有所保讓罕見病患者更有“醫靠”

向秋

這是我國罕見病患者“藥籃子”的又一次全面升級:國家醫保局等部門近日發佈的新版國家醫保藥品目錄新增91種藥品,其中包含用於治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前,超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄。

罕見病是指患病人數佔總人口0.65‰—1‰的疾病。因其極低的發病率、有限的患者人數、高昂的藥物研發成本,一度是醫療領域“被遺忘的角落”。罕見病防治,關愛不能缺席——在多部門努力下,我國加速構建罕見病防治保障之路,讓罕見病“藥有所保”,爲患者搭建生命的橋樑,體現出對這個特殊羣體的特別關愛。

罕見病“藥有所保”有助顯著降低用藥負擔。據統計,我國各類罕見病患者有2000多萬人,每年新增患者超過20萬人。曾經一段時間,國內進行罕見病藥物研發的企業極少,多數藥物依賴進口,高昂的成本分攤在數量不多的患者身上,便體現爲藥品價格奇高。部分罕見病又屬於慢性病,患者需要長期用藥,“望不到頭的賬單”成爲患者家庭難以承受之重。將罕見病用藥納入醫保,罕見病患者可以享受到醫保的報銷政策,從而減輕患者家庭的經濟負擔,提高藥物可及性,使患者能夠更好地接受治療。罕見病多種藥品陸續納入國家醫保目錄,也見證着我國醫改的成效和民生福祉的提升。

醫保談判“以量換價”造福罕見病患者。罕見病患者“藥籃子”的每一步調整、每一次增加,都頗不容易。在進入醫保目錄前,國家組織開展了對一些罕見病用藥價格的集中談判,以有效降低藥品價格。初步統計,通過談判降價和費用報銷,平均爲每人次罕見病患者減負5500元。以治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的藥物諾西那生鈉注射液爲例,最初上市價格爲70萬元/針,經過2021年國家醫保談判,以3.3萬元/針左右的價格進入醫保目錄。從患者根本用不起到能夠用得起,是醫保制度不斷完善進步的體現,並切實增強了人民羣衆的獲得感。接下來,醫保談判“以量換價”將持續發力,醫保針對罕見病的用藥範圍還將進一步擴大,更多惠及罕見病患者。

“有藥可醫”打破罕見病缺藥僵局。“無藥可用”曾是多數罕見病患者的常態,確診難、治療方法少、可用藥品少等難題交織,更讓罕見病羣體身陷困境。近年來,國家相繼出臺一系列罕見病相關政策,鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產,並加快罕見病藥物的註冊審評審批,罕見病藥物在國內的上市數量逐年提升。國內越來越多的醫療機構與藥企將視線投向罕見病藥械研發賽道,並藉助臨牀診療、臨牀觀察等方式,積極收集數據開展研究。從“無藥可醫”到“有藥可用”,再到“用得起藥”,把保障人民健康放在優先發展的戰略位置,我國積極探索罕見病用藥新模式,加強藥物研發,必將讓罕見病患者更有“醫靠”。

患者羣體小,但小藥片肩負大責任,小藥片也連着大民生。在健康中國建設道路上,對每一個困難羣體都不能放棄,都要傾力關愛。一股股讓罕見病患者得到更好保障的力量,正匯聚成暖流,浸潤着每一個需要關懷的心靈。



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